سرطان مراهقة في حالة مغفرة بعد أن تلقت خلايا جديدة تم تعديلها باستخدام تقنية كريسبر
المراهق المصاب بنوع عدواني من سرطان الدم لا يمكن اكتشافه الآن سرطان خلايا في جسدها ، وذلك بفضل العلاج التجريبي الذي تلقت فيه الفتاة البالغة من العمر 13 عامًا خلايا مناعية جديدة معدلة وراثيًا.
يبدو أن المريضة ، المسمى أليسا ، في حالة مغفرة ، لكن ستحتاج إلى المراقبة عن كثب في الأشهر المقبلة للتأكد من أنها خالية من اللوكيميا حقًا ، وفقًا لـ مستشفى جريت أورموند ستريت للأطفال (يفتح في علامة تبويب جديدة) (GOSH) في المملكة المتحدة ، التي قدمت العلاج. في السابق ، خضعت أليسا للعلاج الكيميائي وزرع نخاع العظم ، لكن سرطانها استمر في الظهور. لو أنها لم تدخل تجربة سريرية (يفتح في علامة تبويب جديدة) بالنسبة للعلاج التجريبي ، كان خيارها الوحيد المتبقي هو الرعاية الملطفة لتخفيف أعراضها ، بدلاً من علاج السرطان.
وقالت أليسا في أ فيديو صادر عن GOSH (يفتح في علامة تبويب جديدة). كانت أول مريضة تتلقى العلاج الجديد. في المجمل ، يهدف أطبائها إلى تسجيل ما مجموعه 10 مرضى تتراوح أعمارهم بين 6 أشهر و 16 عامًا في تجربتهم المستمرة.
قدم الفريق النتائج الأولية لأليسا يوم السبت (10 ديسمبر) في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم (يفتح في علامة تبويب جديدة) في نيو اورليانز ، لويزيانا.
متعلق ب: تسبب عقار تجريبي لسرطان المستقيم في اختفاء جميع أورام المرضى في تجربة صغيرة
تم تشخيص أليسا بسرطان الدم الليمفاوي الحاد بالخلايا التائية (T-ALL) في مايو 2021 ، وفقًا لـ GOSH. يؤثر T-ALL على الخلايا الجذعية في نخاع العظام والتي عادةً ما تؤدي إلى ظهور الخلايا التائية ، وهي خلايا الدم البيضاء التي تحمي الجسم من العدوى. ومع ذلك ، في T-ALL ، تتراكم الخلايا التائية غير الطبيعية وغير الناضجة في الجسم وتزاحم الخلايا التائية السليمة ، مما يجعل المرضى عرضة للإصابة بالعدوى.
تشمل علاجات T-ALL العلاج الكيميائي ، الذي يقتل الخلايا السرطانية ، وزرع نخاع العظم ، الذي يستبدل الخلايا الجذعية المريضة بالخلايا السليمة من المتبرع. لسوء الحظ ، كما في حالة أليسا ، لا تُبقي هذه الاستراتيجيات المرض دائمًا تحت السيطرة.
“ما يقرب من 20٪ من المرضى الذين يعانون من T-ALL سوف ينتكسون ، والتشخيص ل T-ALL المنكسرة ضعيف” ، وفقًا لمراجعة عام 2016 في المجلة برنامج تعليم أمراض الدم ASH (يفتح في علامة تبويب جديدة).
هناك علاج مختلف ، يُسمى العلاج بالخلايا التائية CAR-T ، وقد نجح في السابق مع أشكال أخرى من ALL ولكن ليس T-ALL. يتضمن هذا العلاج إزالة بعض الخلايا التائية للمريض وتعديلها الحمض النووي في المختبر ثم إعادة إدخالها في الجسم. تهدف الخلايا التائية المعدلة إلى تعقب الخلايا السرطانية وقتلها ، ولكن في T-ALL ، تخطئ الخلايا التائية بعضها البعض في العدو. يعمل الباحثون في GOSH ومعهد جريت أورموند ستريت لصحة الطفل في جامعة كوليدج لندن (UCL) على طريقة لمنع هذه النيران الصديقة.
بالنسبة للعلاج الجديد ، جرد العلماء الخلايا التائية المتبرع بها من بعض المستقبلات التي تجعلها تبدو غريبة على المتلقي. جهاز المناعة. فقدت الخلايا أيضًا CD7 ، وهو بروتين موجود في جميع الخلايا التائية ، وبروتين آخر يسمى CD52 ، والذي تستهدفه بعض علاجات السرطان. أخيرًا ، حصلت الخلايا التائية على مستقبل جديد يسمح لها باستهداف الخلايا التائية الحاملة للـ CD7 ، بما في ذلك الخلايا السرطانية ، وفقًا لـ UCL (يفتح في علامة تبويب جديدة).
لتطبيق كل هذه التغييرات الجينية ، استخدم الفريق شكلاً معدلًا من أداة تحرير الجينات الشهيرة كريسبر لمبادلة الأحرف الفردية في شفرة الحمض النووي للخلايا التائية. تسمى هذه التقنية “التحرير الأساسي”. أليسا هي أول مريضة تتلقى علاجًا أساسيًا للخلايا التائية CAR-T.
(العديد من العلاجات الخلوية المعدلة لأمراض أخرى ، بما في ذلك اضطراب معالجة الكوليسترول الموروث (يفتح في علامة تبويب جديدة)، جارية حاليًا ، ذكرت نيو ساينتست (يفتح في علامة تبويب جديدة).)
في غضون شهر من العلاج ، دخلت أليسا في مغفرة. ثم خضعت لعملية زرع نخاع عظمي ثانية لاستعادة وظيفتها المناعية ، لأن العلاج التجريبي قضى على خلاياها التائية. الآن ، بعد ستة أشهر من الزرع ، لا يزال سرطانها غير قابل للكشف وهي تتعافى في المنزل.
“قال الأطباء إن الأشهر الستة الأولى هي الأكثر أهمية ولا نريد أن نكون متعجرفين للغاية لكننا ظللنا نفكر ‘إذا تمكنوا من التخلص منها ، مرة واحدة فقط ، ستكون بخير” ، والدة أليسا ، كيونا ، قال لـ GOSH. “وربما نكون على حق”. أليسا تأمل في العودة إلى المدرسة و “قد يصبح ذلك حقيقة واقعة قريبًا” ، قالت والدتها.
