الدواء الأول على الإطلاق لتأخير مرض السكري من النوع الأول الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء
أول دواء يؤخر ظهور النوع 1 داء السكري في أولئك الذين يكاد يكون من المؤكد أن يصابوا بمرض المناعة الذاتية ، تمت الموافقة عليهم من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ، وهي الوكالة الفيدرالية أعلن (يفتح في علامة تبويب جديدة) الخميس (17 نوفمبر).
في مرض السكري من النوع 1 ، فإن جهاز المناعة يقضي تدريجيا على الخلايا المنتجة للأنسولين ، والتي تسمى خلايا بيتا. العلاج الجديد ، المسمى teplizumab-mzwv (الاسم التجاري Tzield) ، هو بروتين مصنوع في المختبر يتصرف مثل جسم مضاد من صنع جهاز المناعة البشري. بمجرد دخول الجسم ، فإن ما يسمى بالأجسام المضادة أحادية النسيلة تلتصق بالخلايا المناعية التي تسمى الخلايا التائية وتعيد برمجتها حتى لا تهاجم خلايا بيتا في البنكرياس بقوة ، وفقًا لبيان صادر عن شركة الأدوية. بروفينشن (يفتح في علامة تبويب جديدة) في الوقت نفسه ، يزيد من عدد الخلايا المناعية التي تتصدى لمثل هذه الهجمات.
يعمل الأنسولين كمفتاح يفتح الخلايا بحيث يمكن للسكر من مجرى الدم أن يدخلها. عندما لا ينتج الجسم ما يكفي من الأنسولين ، سكر الدم مستويات الارتفاع.
قبل أن يصاب الشخص بمرض السكري من النوع 1 الكامل ، فإنه يتقدم خلال عدة مراحل أولية من المرض ، وفقًا لما ذكره كلية الطب بجامعة إيموري (يفتح في علامة تبويب جديدة). في المرحلة الأولى ، تبدأ الأجسام المضادة التي تستهدف خلايا بيتا في الظهور ولكن تظل مستويات السكر في الدم طبيعية ، وفي المرحلة الثانية ، ترتفع مستويات السكر في الدم قليلاً في بعض المواقف ، ولكن لا تظهر على الأشخاص أعراض مرض السكري.
متعلق ب: ما هو سكر الدم الطبيعي؟
بحلول المرحلة الثالثة ، تم تدمير جزء كبير من خلايا بيتا وظهرت الأعراض على الأشخاص ، مثل مستويات السكر المرتفعة للغاية في الدم ، وكثرة التبول ، وفقدان الوزن والعطش ، ويمكن أن يصابوا أحيانًا بحالة مهددة للحياة تسمى الحماض الكيتوني السكري. يتلقى معظم الأشخاص تشخيصًا من النوع الأول في هذه المرحلة. غالبًا ما يتم تشخيص الأشخاص على أنهم أطفال أو شباب ، ولكن يمكن أن يتطور داء السكري من النوع الأول في أي عمر.
في تجربة سريرية ، أخر teplizumab-mzwv الانتقال من المرحلة 2 إلى المرحلة 3 لأكثر من عامين بقليل ، مقارنةً بالعلاج الوهمي ، وفقًا لإدارة الغذاء والدواء. كانت سنتان هي متوسط الوقت حتى التشخيص ، مما يعني أن بعض المشاركين انتقلوا إلى المرحلة 3 في وقت أقرب والبعض الآخر فعل ذلك لاحقًا.
تمت الموافقة على الجسم المضاد الآن للاستخدام في الأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين 8 سنوات وما فوق المصابين بداء السكري من النوع 1 من المرحلة الثانية.
“إن قدرة الدواء على تأخير التشخيص السريري لمرض السكري من النوع الأول قد توفر للمرضى شهورًا إلى سنوات دون أعباء المرض” ، دكتور جون شاريتس (يفتح في علامة تبويب جديدة)، مدير قسم السكري ، واضطرابات الدهون ، والسمنة في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لإدارة الغذاء والدواء ، في بيان الوكالة.
شملت التجربة 76 مشاركًا تتراوح أعمارهم بين 8 و 49 عامًا وكانوا مصابين بالسكري من النوع الثاني. كان أكثر من 70 ٪ من المشاركين أصغر من 18 عامًا ، وفقًا لـ ProventionBio. تم تقسيم المشاركين بشكل عشوائي إلى مجموعتين ، تلقت إحداهما دفعات وريدية يومية من teplizumab-mzwv لمدة أسبوعين بينما تلقت المجموعة الأخرى حقنًا وهميًا.
كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ teplizumab-mzwv هي الطفح الجلدي والصداع وانخفاض عدد بعض الخلايا المناعية ، وفقًا لـ ProventionBio. في معظم المرضى الذين عانوا من التأثير الجانبي الأخير ، بدأ عدد الخلايا المناعية في الانتعاش في غضون أسبوع من انتهاء العلاج وتعافى تمامًا في غضون بضعة أشهر.
يجب مراقبة المرضى الذين يتناولون teplizumab-mzwv بحثًا عن علامات على تفاعل خطير يُسمى “متلازمة إطلاق السيتوكين” ، حيث تطلق الخلايا التائية فجأة فيضانًا من التهابات جزيئات في مجرى الدم. حدث هذا في بعض المشاركين في التجربة ، حذر ProventionBio.
يجب أيضًا مراقبة المرضى بحثًا عن علامات العدوى الخطيرة ، حيث قد تكون الحماية المناعية لديهم أقل من المعتاد أثناء العلاج وبعده ، وأي “تفاعلات فرط الحساسية” ، مثل القيء أو التورم تحت الجلد (الوذمة الوعائية). ولأن teplizumab-mzwv قد يتداخل مع الاستجابة المناعية للتطعيم ، يجب إعطاء جميع التطعيمات المناسبة للعمر قبل بدء العلاج.
تبلغ تكلفة Teplizumab-mzwv 13،850 دولارًا للقارورة ، مما يضيف ما يصل إلى إجمالي 193000 دولار على مدار 14 يومًا من العلاج ، ذكرت صحيفة يو إس إيه توداي (يفتح في علامة تبويب جديدة).